சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் நோய் சிகிச்சைக்கான முதல் மருந்துக்கு FDA ஒப்புதல் அளித்தது

அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப்.டி.ஏ) சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் நோய் சிகிச்சைக்கான முதல் மருந்து உபயோகப்படுத்த ஒப்புதல் அளித்துள்ளது.

சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் - சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் (CFTR, சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் மாற்றுமென்படல கடத்து சீராக்கி ஒரு மரபணு பிறழ்வு மாற்றுமென்படல கடத்து சீராக்கி ஏற்படுகிறது இது ஒரு பரம்பரை நோய், ). இந்த புரதம், ஒரு அயனி சேனலாக இருப்பது, நீரின் மற்றும் குளோரின் அயனிகளின் சவ்வுகளின் சவ்வுகளின் சவ்வுகளின் வழியாக ஒழுங்குபடுத்துகிறது. காரணமாக மாற்றங்கள் CFTR அமைப்பு சுவாச, செரிமான மற்றும் சிறுநீர்பிறப்புறுப்பு அமைப்பில் குவித்தல் விளைவாக சளி, பாகுநிலையை அதிகரிக்கிறது. இதையொட்டி, சம்பந்தப்பட்ட உறுப்புகளின் கடுமையான நோய்த்தொற்றுகளால் நிரம்பியுள்ளது, இதன் காரணமாக பல நோயாளிகள் வயதுவந்தோருக்கு வாழவில்லை.

இதுவரை, எந்த நோயியலும் (நோய்க்கு காரணமானது) சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் சிகிச்சை - அத்தகைய நோயாளிகளில் மட்டுமே அறிகுறி சிகிச்சை பயன்படுத்தப்பட்டது.

புதிய மருந்து Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), அமெரிக்கன் மருந்து நிறுவனம் வெர்டெக்ஸாக மருந்துகள் உருவாக்கியிருந்தனர் வேலை CFTR அதிகரிக்கிறது, 155th நிலையை ஆஸ்பார்டிக் அமிலம் மாற்றப்படுகிறது அங்குதான் அமினோ அமிலம் கிளைசின் ஏற்படும் நிலைமாற்றம் காரணமாக (அதாவது மாறுபாடு புரதம் குறிக்கப்படும் G551D-CFTR). குறிப்பாக, சுழற்சி AMP (கேம்ப்) செயல்பாட்டின் கீழ் அயனி வழிகளின் திறந்த நிகழ்தகவு அதிகரிக்கிறது மற்றும் குளோரின், பலவீனமான சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் சவ்வின் மின்னோட்டத்தை அதிகரிக்கின்றன.

பைலட் நிச்சயமாக ivakaftora 10% சராசரியாக நோயாளி நுரையீரல் செயல்பாட்டை மேம்படுத்தியுள்ளது மற்றும் (சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் வழக்கமாக எடை அனுசரிக்கப்படுகிறது கொண்டு நோயாளிகளுக்கு) எடை பெற அவர்களை உதவியது, அத்துடன் கணிசமாக நல்வாழ்வை மேம்படுத்தலாம்.

150 மில்லிகிராம்கள் செயல்படும் பொருள் கொண்ட மாத்திரைகள் என்ற கருத்தில் களிட்தோ தயாரிக்கப்படுகிறது, ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை எடுத்துக்கொள்ள வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது. FDA ஆறு வயதுக்கு மேற்பட்ட வயதினருக்கும் குழந்தைகளுக்கும் பயன்படுத்துவதற்கு இதை அங்கீகரித்தது. இளம் பிள்ளைகளில் மருந்துகளின் திறன் மற்றும் பாதுகாப்பு தற்போது ஆராயப்படுகிறது.

செயலில் ivakaftor நோயால் பாதிக்கப்பட்டிருந்த சுமார் 30 மில்லியன் அமெரிக்கர்கள் இருந்து, சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் வழக்குகள் நான்கு சதவீதம், அதாவது அடிக்கோடிட்டு காட்டுகின்றன பிறழ்வு, மருத்துவம் (மட்டும் ஒரு நோயாளி G551D-CFTR அடையாளம் பிறகு மருந்தை விடும்) மட்டுமே 1200 உதவ முடியும். சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் பெரும்பாலான சந்தர்ப்பங்களில், 508 CFTR நிலையில் அமினோ அமிலம் பினிலைலான் (புரதம் CFTR-ΔF508 இன் மாறுபாடு) உள்ளது. இந்த வகை நோய்க்கான வெர்டெக்ஸ் மருந்து VX-809 ஐ உருவாக்கியது, இது மருத்துவ சோதனைகளுக்கு உட்பட்டுள்ளது.

"[Ivakaftor] நோயாளிகள் பெரும்பான்மை பொருத்தமானது அல்ல என்று போதிலும், அது நீங்கள் மரபணுக்களில் ஒரு பிழை கண்டறிய முடியும் மற்றும் அறிவுப்பூர்வமாக சிக்கலுக்கு தீர்வு தருகிறதா ஒரு மருந்து உருவாகும் நிரூபிக்கிறது" - என்றார் பஃபலோ Drews உள்ள நியூயார்க் மாநில பல்கலைக்கழகம் நீர்க்கட்டி ஃபைப்ரோஸி்ஸ் நிரலுடன் இணைந்து இயக்குனர் Borovits (Drucy Borowitz).

Ivakaftor வளர்ச்சி Vertex செலவு நூற்றுக்கணக்கான மில்லியன் டாலர்கள். $ 75 மில்லியன் சிஸ்டிக் ஃபிஸ்ச்சர் அறக்கட்டளைக்கு நன்கொடையளித்தது. இந்த மருந்துடன் ஆண்டுக்கான சிகிச்சை முறையானது 294 ஆயிரம் டாலர்கள் செலவாகும், இது மிகவும் விலையுயர்ந்த மருந்துகளில் ஒன்றாகும்.

"ஒரு மருந்தின் விலை, அத்தகைய ஒரு சிறிய குழு நோயாளியின் மதிப்பிற்கு ஏற்ப ஒதுக்கப்படுகிறது," வெர்டெக்ஸ் நிர்வாக துணைத் தலைவர் நன்சி வைசன்ஸ்ஸ்கி ஆய்வாளர்களிடம் விளக்கினார். மருத்துவ காப்பீடு இல்லாமல் நோயாளிகள் அல்லது அதன் குடும்ப வருமானம் 150 ஆயிரம் டாலர்கள் ஒரு வருடத்திற்கு மேல் இல்லை என்று குறிப்பிட்டார், நிறுவனம் இலவசமாக மருந்து வழங்கும். கூடுதலாக, காப்பீட்டு நோயாளிகள் சில குழுக்களுக்கு களிட்த்கோ விலை 30% மூடிவிடும்.

[1], [2], [3], [4], [5], [6],