சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸின் எட்டியோலாஜிக் சிகிச்சைக்கான முதல் மருந்தை FDA அங்கீகரித்துள்ளது.

சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸின் காரணவியல் சிகிச்சைக்கான முதல் மருந்தை அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (FDA) அங்கீகரித்துள்ளதாக AP தெரிவித்துள்ளது.

சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் என்பது சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் டிரான்ஸ்மெம்பிரேன் கண்டக்டன்ஸ் ரெகுலேட்டர் (CFTR) மரபணுவில் ஏற்படும் ஒரு பிறழ்வால் ஏற்படும் ஒரு பரம்பரை நோயாகும். இந்த புரதம், ஒரு அயன் சேனலாக இருப்பதால், சளி சவ்வு செல்களின் சவ்வுகள் வழியாக நீர் மற்றும் குளோரைடு அயனிகளின் போக்குவரத்தை ஒழுங்குபடுத்துகிறது. CFTR கட்டமைப்பில் ஏற்படும் மாற்றங்கள் காரணமாக, சளியின் பாகுத்தன்மை அதிகரிக்கிறது, இது சுவாச, செரிமான மற்றும் மரபணு அமைப்புகளில் அதன் குவிப்புக்கு வழிவகுக்கிறது. இதையொட்டி, தொடர்புடைய உறுப்புகளின் கடுமையான நாள்பட்ட தொற்றுகளால் நிறைந்துள்ளது, அதனால்தான் பல நோயாளிகள் முதிர்வயது வரை உயிர்வாழ முடியாது.

இதுவரை, சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸுக்கு எந்த காரணவியல் (நோய்க்கான காரணத்தை அடிப்படையாகக் கொண்ட) சிகிச்சையும் இல்லை; அத்தகைய நோயாளிகளுக்கு அறிகுறி சிகிச்சை மட்டுமே பயன்படுத்தப்பட்டது.

அமெரிக்க மருந்து நிறுவனமான வெர்டெக்ஸ் பார்மாசூட்டிகல்ஸ் உருவாக்கிய புதிய மருந்து கலிடெகோ (இவாகாஃப்டர்), CFTR இன் செயல்பாட்டை மேம்படுத்துகிறது, இதில், ஒரு பிறழ்வு காரணமாக, 155 வது நிலையில் உள்ள அமினோ அமில கிளைசின் அஸ்பார்டிக் அமிலத்தால் மாற்றப்படுகிறது (புரதத்தின் இந்த மாறுபாடு G551D-CFTR என பெயரிடப்பட்டுள்ளது). குறிப்பாக, இது சுழற்சி அடினோசின் மோனோபாஸ்பேட்டின் (cAMP) செல்வாக்கின் கீழ் இந்த அயனி சேனலைத் திறக்கும் நிகழ்தகவை அதிகரிக்கிறது மற்றும் சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸில் பலவீனமடையும் சவ்வுகள் வழியாக குளோரின் மின்னோட்டத்தை அதிகரிக்கிறது.

இவாகாஃப்டரின் பரிசோதனைப் படிப்பு நோயாளிகளின் நுரையீரல் செயல்பாட்டை சராசரியாக 10% மேம்படுத்தி அவர்களின் எடை அதிகரிக்க உதவியது (சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் நோயாளிகள் பொதுவாக எடை குறைவாக இருப்பார்கள்), மேலும் அவர்களின் நல்வாழ்வையும் கணிசமாக மேம்படுத்தியது.

காலிடெகோ மாத்திரை வடிவில் கிடைக்கிறது, இதில் 150 மில்லிகிராம் செயலில் உள்ள மூலப்பொருள் உள்ளது, மேலும் இது ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை எடுக்கப்படுகிறது. ஆறு வயதுக்கு மேற்பட்ட பெரியவர்கள் மற்றும் குழந்தைகளில் இதைப் பயன்படுத்த FDA ஒப்புதல் அளித்துள்ளது. இளைய குழந்தைகளில் மருந்தின் செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பு தற்போது ஆய்வு செய்யப்பட்டு வருகிறது.

ஐவகாஃப்டருக்கு எதிராக செயல்படும் பிறழ்வு 4 சதவீத CF வழக்குகளுக்கு மட்டுமே காரணமாகிறது, அதாவது இந்த நோயால் பாதிக்கப்பட்ட சுமார் 30,000 அமெரிக்கர்களில், இந்த மருந்து சுமார் 1,200 பேருக்கு மட்டுமே உதவும் (ஒரு நோயாளிக்கு G551D-CFTR இருப்பது கண்டறியப்பட்டால் மட்டுமே மருந்து பரிந்துரைக்கப்படும்). பெரும்பாலான CF வழக்குகள் CFTR புரதத்தின் 508 வது நிலையில் (CFTR-ΔF508 எனப்படும் ஒரு மாறுபாடு) அமினோ அமிலம் ஃபைனிலலனைன் இல்லாத ஒரு பிறழ்வால் ஏற்படுகின்றன. இந்த வகையான நோய்க்கு, வெர்டெக்ஸ் தற்போது மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு உட்பட்டுள்ள VX-809 என்ற மருந்தை உருவாக்கியுள்ளது.

"[இவாகாஃப்டர்] பெரும்பாலான நோயாளிகளுக்கு நோக்கம் கொண்டதாக இல்லாவிட்டாலும், மரபணுக்களில் ஒரு தவறைக் கண்டுபிடித்து, சிக்கலைச் சரிசெய்யும் மருந்தை பகுத்தறிவுடன் வடிவமைக்க முடியும் என்பதை இது காட்டுகிறது" என்று பஃபலோவில் உள்ள நியூயார்க் மாநில பல்கலைக்கழகத்தின் சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் திட்டத்தின் இயக்குனர் ட்ரூசி போரோவிட்ஸ் கூறினார்.

இவாகாஃப்டரை உருவாக்க வெர்டெக்ஸுக்கு நூற்றுக்கணக்கான மில்லியன் டாலர்கள் செலவாகின. சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் அறக்கட்டளை $75 மில்லியன் நன்கொடை அளித்தது. இந்த மருந்தைக் கொண்டு ஒரு வருட சிகிச்சைக்கு $294,000 செலவாகும், இது மிகவும் விலையுயர்ந்த மருந்துகளில் ஒன்றாகும்.

"இவ்வளவு சிறிய நோயாளி குழுவிற்கு அதன் மதிப்புக்கு ஏற்ப மருந்தின் விலை நிர்ணயிக்கப்பட்டுள்ளது," என்று வெர்டெக்ஸின் நிர்வாக துணைத் தலைவர் நான்சி வைசென்ஸ்கி ஆய்வாளர்களுக்கு விளக்கினார். அதே நேரத்தில், சுகாதார காப்பீடு இல்லாத நோயாளிகளுக்கு அல்லது குடும்ப வருமானம் ஆண்டுக்கு $150,000 ஐ தாண்டாதவர்களுக்கு நிறுவனம் மருந்தை இலவசமாக வழங்கும் என்று அவர் குறிப்பிட்டார். கூடுதலாக, காப்பீடு செய்யப்பட்ட நோயாளிகளின் சில குழுக்களுக்கு Kalydeco விலையில் 30% ஐ இது உள்ளடக்கும்.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ], [ 6 ]