த்ரோம்போசைட்டோபெனிக் பர்புரா நோயாளிக்கு மருந்தின் முதல் சோதனையில் வெற்றி பெற்றதாக மருத்துவர்கள் தெரிவிக்கின்றனர்

மாசசூசெட்ஸ் பொது மருத்துவமனையின் ஆராய்ச்சியாளர்கள் குழு, நோயெதிர்ப்பு த்ரோம்போடிக் த்ரோம்போசைட்டோபெனிக் பர்புரா (iTTP) நோயாளியின் உயிரைக் காப்பாற்ற புதிய மருந்தைப் பயன்படுத்தியது. சிறிய இரத்த நாளங்களில் இரத்தக் கட்டிகளின் கட்டுப்பாடற்ற உருவாக்கம். கப்பல்கள்.

ஐடிடிபிக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான மருந்தின் முதல் மருத்துவ வழக்கை நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசின் இல் குழு விவரித்துள்ளது.

"மருந்து iTTP இல் காணாமல் போன நொதியின் மரபணு ரீதியாக வடிவமைக்கப்பட்ட பதிப்பாகும், மேலும் இது மிகவும் கடுமையான நிலையில் உள்ள நோயாளியின் நோய் முன்னேற்றத்தை மாற்றியமைக்க முடியும் என்பதை நாங்கள் காண்பித்தோம்" என்று முன்னணி எழுத்தாளர் பவன் கே. பெண்டாபுடி, எம்.டி., கூறினார். மாசசூசெட்ஸ் பொது மருத்துவமனையில் ஹெமாட்டாலஜி மற்றும் டிரான்ஸ்ஃபியூஷன் சர்வீசஸ் துறையின் ஆராய்ச்சியாளர் மற்றும் ஹார்வர்ட் மருத்துவப் பள்ளியில் மருத்துவத்தின் இணை பேராசிரியர்.

iTTP ஆனது ADAMTS13 நொதியின் மீதான தன்னுடல் தாக்க தாக்குதலின் விளைவாகும், இது இரத்தம் உறைதலில் ஈடுபடும் ஒரு பெரிய புரதத்தை உடைப்பதற்கு காரணமாகும். இந்த உயிருக்கு ஆபத்தான சுற்றோட்டக் கோளாறுக்கான முக்கிய சிகிச்சையானது பிளாஸ்மாபெரிசிஸ் ஆகும், இது தீங்கு விளைவிக்கும் தன்னியக்க ஆன்டிபாடிகளை நீக்குகிறது மற்றும் கூடுதல் ADAMTS13 ஐ வழங்குகிறது.

பிளாஸ்மாபெரிசிஸ் பெரும்பாலான நோயாளிகளில் ஒரு மருத்துவப் பதிலை உருவாக்குகிறது, ஆனால் சாதாரண ADAMTS13 செயல்பாட்டில் பாதியை மட்டுமே மீட்டெடுக்க முடியும். இதற்கு நேர்மாறாக, மனித ADAMTS13 (rADAMTS13) இன் மறுசீரமைப்பு வடிவம், ADAMTS13 இன் குறிப்பிடத்தக்க அதிகரிப்புக்கான சாத்தியத்தை வழங்குகிறது.

ADAMTS13 மரபணுவின் முழுமையான இழப்புடன் பிறந்த நோயாளிகளுக்கு ஏற்படும் பிறவி த்ரோம்போடிக் த்ரோம்போசைட்டோபெனிக் பர்புரா நோயாளிகளுக்கு சமீபத்தில் rADAMTS13 அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

தடுப்பு எதிர்ப்பு ADAMTS13 தன்னியக்க ஆன்டிபாடிகள் இருப்பதால் iTTP இல் rADAMTS13 பயனுள்ளதாக இருக்க முடியுமா என்பது கேள்விக்குரியதாகவே உள்ளது, ஆனால் பெண்டாபுடி மற்றும் சகாக்கள் அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்திடம் இருந்து rADAMTS13 நெறிமுறை தயாரிப்பாளரால் வழங்கப்பட்ட rADAMTS13 ஐ இறக்கும் நோயாளிக்கு பயன்படுத்த அனுமதி பெற்றனர். சிகிச்சை-எதிர்ப்பு iTTP உடன்.

"ADAMTS13 க்கு எதிரான தடுப்பு தன்னியக்க ஆன்டிபாடிகள் இந்த நிலையில் மருந்தை பயனற்றதாக மாற்றும் என்ற தற்போதைய நம்பிக்கை இருந்தபோதிலும், இந்த நோயாளியின் நோய் செயல்முறையை rADAMTS13 விரைவாக மாற்றியமைப்பதை நாங்கள் கண்டறிந்தோம்," என்று பெண்டாபுடி கூறினார்.

"அமெரிக்காவில் iTTP சிகிச்சைக்கு rADAMTS13 ஐப் பயன்படுத்திய முதல் மருத்துவர்கள் நாங்கள், இந்த விஷயத்தில், இது ஒரு இளம் தாயின் உயிரைக் காப்பாற்ற உதவியது."

rADAMTS13 உட்செலுத்துதல் நோயாளியின் தடுப்பு தன்னியக்க ஆன்டிபாடிகளை அடக்கியது மற்றும் iTTP இன் த்ரோம்போடிக் விளைவுகளை மாற்றியமைத்தது என்று பெண்டாபுடி குறிப்பிட்டார். இந்த விளைவு rADAMTS13 இன் நிர்வாகத்திற்குப் பிறகு, தினசரி பிளாஸ்மாபெரிசிஸ் நிவாரணத்தைத் தூண்டத் தவறிய பிறகு உடனடியாகக் காணப்பட்டது.

"அக்யூட் iTTPக்கான தற்போதைய தரநிலையை மாற்றும் திறனை rADAMTS13 கொண்டுள்ளது என்று நான் நம்புகிறேன். இந்த வாய்ப்பை மதிப்பிடுவதற்கு பெரிய, நன்கு வடிவமைக்கப்பட்ட சோதனைகள் தேவைப்படும்," என்று பெண்டாபுடி கூறினார்.

ITTP இல் rADAMTS13 இன் சீரற்ற கட்டம் IIb மருத்துவ பரிசோதனை தொடங்கியது.