த்ரோம்போடிக் த்ரோம்போசைட்டோபெனிக் பர்புரா நோயாளிக்கு மருந்தின் முதல் பரிசோதனையில் வெற்றி கிடைத்ததாக மருத்துவர்கள் தெரிவிக்கின்றனர்.

மாசசூசெட்ஸ் பொது மருத்துவமனையைச் சேர்ந்த ஆராய்ச்சியாளர்கள் குழு, நோயெதிர்ப்பு த்ரோம்போடிக் த்ரோம்போசைட்டோபெனிக் பர்புரா (iTTP) நோயாளியின் உயிரைக் காப்பாற்ற ஒரு புதிய மருந்தைப் பயன்படுத்தியது, இது சிறிய இரத்த நாளங்களில் கட்டுப்பாடற்ற இரத்தக் கட்டிகளால் வகைப்படுத்தப்படும் ஒரு அரிய கோளாறாகும்.

ஐடிடிபி சிகிச்சைக்கு இந்த மருந்து பயன்படுத்தப்பட்டதற்கான முதல் மருத்துவ வழக்கை நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசினில் குழு விவரித்தது.

"இந்த மருந்து iTTP இல் காணாமல் போன நொதியின் மரபணு மாற்றப்பட்ட பதிப்பாகும், மேலும் இது மிகவும் கடுமையான நோயால் பாதிக்கப்பட்ட ஒரு நோயாளிக்கு நோயின் முன்னேற்றத்தை மாற்றியமைக்க முடிந்தது என்பதை நாங்கள் காண்பித்தோம்," என்று முன்னணி எழுத்தாளர் பவன் கே. பெண்டபுடி, MD, மாசசூசெட்ஸ் பொது மருத்துவமனையின் ஹீமாட்டாலஜி மற்றும் டிரான்ஸ்ஃபியூஷன் சேவைப் பிரிவில் ஆய்வாளரும் ஹார்வர்ட் மருத்துவப் பள்ளியில் மருத்துவ இணைப் பேராசிரியருமான கூறினார்.

இரத்த உறைதலில் ஈடுபடும் ஒரு பெரிய புரதத்தை உடைப்பதற்கு காரணமான ADAMTS13 என்ற நொதியின் மீதான ஆட்டோ இம்யூன் தாக்குதலின் விளைவாக ITTP ஏற்படுகிறது. இந்த உயிருக்கு ஆபத்தான இரத்தக் கோளாறுக்கான சிகிச்சையின் முக்கிய அம்சம் பிளாஸ்மாபெரிசிஸ் ஆகும், இது தீங்கு விளைவிக்கும் ஆட்டோஆன்டிபாடிகளை நீக்கி கூடுதல் ADAMTS13 ஐ வழங்குகிறது.

பிளாஸ்மாபெரிசிஸ் பெரும்பாலான நோயாளிகளில் மருத்துவ ரீதியான பதிலைத் தூண்டுகிறது, ஆனால் அதிகபட்சமாக சாதாரண ADAMTS13 செயல்பாட்டில் பாதியை மட்டுமே மீட்டெடுக்க முடியும். இதற்கு நேர்மாறாக, மனித ADAMTS13 (rADAMTS13) இன் மறுசீரமைப்பு வடிவம் ADAMTS13 இன் விநியோகத்தை பெரிதும் அதிகரிப்பதற்கான வாய்ப்பை வழங்குகிறது.

ADAMTS13 மரபணு முழுமையாக இழந்த நிலையில் பிறந்த நோயாளிகளுக்கு ஏற்படும் பிறவி த்ரோம்போடிக் த்ரோம்போசைட்டோபெனிக் பர்புரா நோயாளிகளுக்கு RADAMTS13 சமீபத்தில் அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

தடுப்பு எதிர்ப்பு ADAMTS13 ஆட்டோஆன்டிபாடிகள் இருப்பதால், iTTP-யில் rADAMTS13 பயனுள்ளதாக இருக்குமா என்பது கேள்விக்குறியாகவே உள்ளது, ஆனால் பெண்டபுடி மற்றும் சகாக்கள், சிகிச்சை-எதிர்ப்பு iTTP உள்ள இறக்கும் நோயாளிக்கு கருணையுடன் கூடிய பயன்பாட்டு நெறிமுறையின் கீழ் உற்பத்தியாளரால் வழங்கப்பட்ட rADAMTS13 ஐப் பயன்படுத்த அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்திடமிருந்து அனுமதி பெற்றுள்ளனர்.

"ADAMTS13 க்கு எதிரான தடுப்பு ஆட்டோஆன்டிபாடிகள் இந்த நிலையில் மருந்தை பயனற்றதாக மாற்றும் என்ற நம்பிக்கை இருந்தபோதிலும், rADAMTS13 இந்த நோயாளியின் நோய் செயல்முறையை விரைவாக மாற்றியமைத்ததை நாங்கள் கண்டறிந்தோம்," என்று பெண்டபுடி கூறினார்.

"அமெரிக்காவில் iTTP சிகிச்சைக்கு rADAMTS13 ஐப் பயன்படுத்திய முதல் மருத்துவர்கள் நாங்கள்தான், இந்த விஷயத்தில் அது ஒரு இளம் தாயின் உயிரைக் காப்பாற்ற உதவியது."

RADAMTS13 உட்செலுத்துதல் நோயாளியின் தடுப்பு தன்னியக்க ஆன்டிபாடிகளை அடக்கி, iTTP இன் த்ரோம்போடிக் விளைவுகளை மாற்றியமைத்ததாக பெண்டபுடி குறிப்பிட்டார். தினசரி பிளாஸ்மா பரிமாற்றம் நிவாரணத்தைத் தூண்டத் தவறிய பிறகு, rADAMTS13 நிர்வாகத்திற்குப் பிறகு இந்த விளைவு கிட்டத்தட்ட உடனடியாகக் காணப்பட்டது.

"அக்யூட் ஐடிடிபிக்கான தற்போதைய தரமான பராமரிப்பை மாற்றும் திறன் rADAMTS13க்கு உண்டு என்று நான் நம்புகிறேன். இந்த சாத்தியத்தை மதிப்பிடுவதற்கு நமக்கு பெரிய, நன்கு வடிவமைக்கப்பட்ட சோதனைகள் தேவைப்படும்" என்று பெண்டபுடி கூறினார்.

ITTP-யில் rADAMTS13-ன் சீரற்ற கட்டம் IIb மருத்துவ சோதனை தொடங்கப்பட்டுள்ளது.