குறுக்கீடு RNA இரத்தத்தில் உள்ள கொழுப்பு மற்றும் ட்ரைகிளிசரைடு அளவை பாதுகாப்பாகவும் திறமையாகவும் குறைக்கிறது
கடைசியாக மதிப்பாய்வு செய்யப்பட்டது: 14.06.2024
அனைத்து iLive உள்ளடக்கம் மருத்துவ ரீதியாக மதிப்பாய்வு செய்யப்படும் அல்லது முடிந்தவரை உண்மையான துல்லியத்தை உறுதி செய்ய உண்மையில் சரிபார்க்கப்படுகிறது.
நாம் கடுமையான ஆதார வழிகாட்டுதல்களை கொண்டிருக்கிறோம் மற்றும் மரியாதைக்குரிய ஊடக தளங்கள், கல்வி ஆராய்ச்சி நிறுவனங்கள் மற்றும் சாத்தியமான போதெல்லாம், மருத்துவ ரீதியாக மதிப்பாய்வு செய்யப்பட்ட படிப்புகளை மட்டுமே இணைக்கிறோம். அடைப்புக்களில் உள்ள எண்கள் ([1], [2], முதலியன) இந்த ஆய்வுகள் தொடர்பான கிளிக் செய்யக்கூடியவை என்பதை நினைவில் கொள்க.
எங்கள் உள்ளடக்கத்தில் எதையாவது தவறாக, காலதாமதமாக அல்லது சந்தேகத்திற்குரியதாகக் கருதினால், தயவுசெய்து அதைத் தேர்ந்தெடுத்து Ctrl + Enter ஐ அழுத்தவும்.
லிப்போபுரோட்டீன் வளர்சிதை மாற்றத்தில் ஈடுபடும் மரபணுவைத் தடுக்கும் ஒரு பரிசோதனை சிகிச்சையான சிறிய குறுக்கிடும் ஆர்என்ஏ (siRNA), கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா உள்ளவர்களில் பல்வேறு வகையான கொழுப்பு மற்றும் ட்ரைகிளிசரைடுகளின் அளவைக் கணிசமாகக் குறைப்பதற்காக மவுண்ட் சினாய் ஆராய்ச்சியாளர்களால் நடத்தப்பட்ட மருத்துவ பரிசோதனையில் காட்டப்பட்டது. இரத்தத்தில் கொழுப்புகள் சேரும் இடத்துடன் தொடர்புடைய நிலை.
மருத்துவ பரிசோதனைகளில் பூர்வாங்க பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் முடிவுகளை ஊக்குவிப்பதோடு, மவுண்ட் சினாய் ஆராய்ச்சியாளர்கள், ஜோடசிரன் எனப்படும் ஆர்என்ஏ குறுக்கீடு (ஆர்என்ஏஐ) அடிப்படையிலான சிகிச்சையானது, பல ஆத்தரோஜெனிக் லிப்போபுரோட்டீன்களின் அளவைக் கணிசமாகக் குறைக்க ஒரு நம்பிக்கைக்குரிய விருப்பமாக இருக்கலாம் என்று கண்டறிந்துள்ளனர். பாரம்பரிய சிகிச்சையுடன் ஒப்பிடும்போது இதற்கு குறைவான அடிக்கடி டோஸ் தேவைப்படுகிறது. பிரான்சின் லியோனில் உள்ள பெருந்தமனி தடிப்புத் தோல் அழற்சி குறித்த ஐரோப்பிய காங்கிரஸில் தாமதமான மருத்துவ ஆய்வாக முடிவுகள் வழங்கப்பட்டன, மேலும் ஒரே நேரத்தில் The New England Journal of Medicine இல் வெளியிடப்பட்டது.
Zodasiran (Arrowhead Pharmaceuticals) ஹெபடோசைட்டுகளில் வெளிப்படுத்தப்படும் ஆஞ்சியோபொய்டின் போன்ற புரதம் 3 (ANGPTL3) எனப்படும் ஒரு குறிப்பிட்ட மரபணுவை குறிவைக்கிறது, இது குறைந்த அடர்த்தி கொழுப்புப்புரதத்தின் (LDL), HDL அல்லாத கொலஸ்ட்ரால் அளவைக் கட்டுப்படுத்துவதில் பங்கு வகிக்கிறது. அனைத்து "கெட்ட" கொழுப்பு) இரத்தத்தில், LDL உட்பட) மற்றும் ட்ரைகிளிசரைடுகள். பல்வேறு ஆய்வுகள் இந்தக் கூறுகள் பெருந்தமனி தடிப்பு இதய நோய் அபாயத்தை அதிகரிப்பதாகக் கண்டறிந்துள்ளன.
"எங்கள் ஆய்வு ANGPTL3 க்கான RNA இன்ஹிபிட்டரின் முதல் சோதனைகளில் ஒன்றாகும், இது நீண்ட கால மரபணு அமைதி மற்றும் அரிதான டோஸ் ஆகியவற்றின் நன்மைகளைக் கொண்டுள்ளது" என்று முன்னணி ஆய்வு ஆசிரியர் ராபர்ட் ரோசன்சன் கூறினார். மருந்து. சினாய் மற்றும் மவுண்ட் சினாய் ஹெல்த் சிஸ்டத்தில் லிப்பிட்ஸ் மற்றும் மெட்டபாலிசத்தின் இயக்குனர்."கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா மற்றும் எல்.டி.எல் கொழுப்பு மற்றும் எச்.டி.எல் அல்லாத கொலஸ்ட்ராலின் அளவுகள் தொடர்ந்து அதிகரித்து வரும் நோயாளிகளுக்கு, சோடாசிரன், ஸ்டேடின்கள் போன்ற பாரம்பரிய சிகிச்சைகளுக்கு அப்பால் 'கெட்ட' கொழுப்பைக் குறைக்கும் திறனை விரிவுபடுத்தலாம், இது நோயாளியின் சாதகமான விளைவுகளுக்கு வழிவகுக்கும்."
கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா இரத்தத்தில் கொழுப்புகள் குவிவதால் வகைப்படுத்தப்படுகிறது மற்றும் இது பெரும்பாலும் பரம்பரை நோயாகும். இந்த நிலையில் உள்ளவர்கள் அதிக எடையுடன் இருப்பார்கள் மற்றும் ப்ரீடியாபயாட்டீஸ் அல்லது நீரிழிவு நோய் வருவதற்கான வாய்ப்புகள் அதிகம்.
ஜோடாசிரன் (50, 100 மற்றும் 200 மி.கி.) மற்றும் ஸ்டேடின் உள்ளிட்ட நிலையான சிகிச்சையுடன் கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா கொண்ட 204 நோயாளிகளை உள்ளடக்கிய உலகளாவிய கட்ட 2b சோதனையில் (ARCHES-2 என அறியப்படுகிறது), புலனாய்வாளர்கள் அனைத்து கொழுப்பு அளவுருக்களிலும் குறிப்பிடத்தக்க குறைப்புகளைக் கண்டனர்.
இதில் மருந்துப்போலியுடன் ஒப்பிடும்போது ட்ரைகிளிசரைடுகளில் 54-74%, எல்டிஎல்-கொலஸ்ட்ரால் 20% வரை, எச்டிஎல் அல்லாத கொழுப்பு 36%, மற்றும் எஞ்சிய கொலஸ்ட்ரால் 73-82% ஆகியவை அடங்கும். எஞ்சிய கொலஸ்ட்ரால் "எஞ்சியிருக்கும்" அல்லது எஞ்சிய மிகக் குறைந்த அடர்த்தி கொழுப்புப்புரதத்தின் (VLDL) துகள்களின் அளவை அளவிடுகிறது. இது HDL மற்றும் LDL ஆகியவற்றைச் சேர்த்து, அந்தத் தொகையை தனிநபரின் மொத்த கொழுப்பிலிருந்து கழிப்பதன் மூலம் அளவிடப்படுகிறது.
மீதமுள்ள கொழுப்பைக் குறைப்பது மிகவும் முக்கியமானது, ஏனெனில் இந்த எச்சங்கள் ஒரு துகள் எல்டிஎல்-ஐ விட நான்கு மடங்கு அதிகமான கொலஸ்ட்ராலைக் கொண்டிருக்கும். கூடுதலாக, முந்தைய ஆய்வுகள், எஞ்சியிருக்கும் கொலஸ்ட்ராலின் உயர்ந்த நிலைகளுக்கும் இருதய நோய்க்கான அதிக ஆபத்துக்கும் இடையே ஒரு தொடர்பைக் காட்டுகின்றன.
முந்தைய மரபியல் ஆய்வுகளின் அடிப்படையில், ஜோடசிரன் அவர்களின் ஆய்வில் காணப்பட்ட எஞ்சிய கொழுப்பின் அளவைக் குறைப்பதன் மூலம், மீண்டும் மீண்டும் நிகழும் முக்கிய இதய நிகழ்வுகளில் 20% குறையலாம் என்று மவுண்ட் சினாய் ஆராய்ச்சியாளர்கள் பரிந்துரைத்தனர்.
அபோலிபோபுரோட்டீன் B ஐக் குறைப்பதில் zodasiran பயனுள்ளதாக இருப்பதாகவும் ARCHES-2 ஆய்வில் கண்டறியப்பட்டுள்ளது
"ஃபைப்ரேட்டுகள் மற்றும் மீன் எண்ணெய்களைப் போலல்லாமல், சோடாசிரன் அபோலிபோபுரோட்டீன் B ஐக் குறைக்கிறது, இதனால் இருதய நிகழ்வுகளின் அபாயத்தைக் குறைப்பதற்கான மிகவும் நம்பிக்கைக்குரிய சாத்தியமான சிகிச்சையாக இருக்கலாம்" என்று டாக்டர் ரோசன்சன் குறிப்பிடுகிறார்.
கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா நோயாளிகளின் இந்த ஆய்வின் முடிவுகள், ஹோமோசைகஸ் நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை அளிப்பதற்காக அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் (FDA) அங்கீகரிக்கப்பட்ட ANGPTL3 புரதத்திற்கு எதிரான முழு மனித மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடியான evinacumab ஐப் பயன்படுத்தி ANGPTL3 ஐ மாற்றியமைப்பதற்கான முந்தைய முயற்சிகளை உருவாக்குகிறது. குடும்ப ஹைபர்கொலஸ்டிரோலீமியா (HoFH).
"இந்த நம்பிக்கைக்குரிய முடிவுகளின் அடிப்படையில், ஜோடசிரானின் திறனைக் கண்டறிய மேலும் ஆராய்ச்சி தேவை என்று நாங்கள் நம்புகிறோம்," என்று டாக்டர் ரோசன்சன் வலியுறுத்துகிறார் லிப்போபுரோட்டீன்களின் அனைத்து பகுதிகளையும் குறிவைக்கும் ஒரு ஒற்றை சிகிச்சை."