குறுக்கீடு ஆர்.என்.ஏ இரத்தக் கொழுப்பு மற்றும் ட்ரைகிளிசரைடு அளவைப் பாதுகாப்பாகவும் திறமையாகவும் குறைக்கிறது.

லிப்போபுரோட்டீன் வளர்சிதை மாற்றத்தில் ஈடுபடும் ஒரு மரபணுவைத் தடுக்கும் ஒரு பரிசோதனை சிகிச்சையான சிறிய குறுக்கீடு RNA (siRNA), மவுண்ட் சினாய் ஆராய்ச்சியாளர்களால் நடத்தப்பட்ட மருத்துவ பரிசோதனையில், கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா உள்ளவர்களில் பல்வேறு வகையான கொழுப்பு மற்றும் ட்ரைகிளிசரைடுகளின் அளவைக் கணிசமாகக் குறைப்பதாகக் காட்டப்பட்டுள்ளது, இந்த நிலையில் இரத்தத்தில் கொழுப்புகள் உருவாகின்றன.

மருத்துவ பரிசோதனைகளில் ஆரம்ப பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறன் முடிவுகளை ஊக்குவிப்பதைத் தவிர, பாரம்பரிய சிகிச்சைகளை விட குறைவான அடிக்கடி மருந்தளவு தேவைப்படும் அதே வேளையில், பல அதிரோஜெனிக் லிப்போபுரோட்டின்களின் அளவைக் கணிசமாகக் குறைப்பதற்கு சோடாசிரான் எனப்படும் RNA குறுக்கீடு (RNAi) சிகிச்சை ஒரு நம்பிக்கைக்குரிய விருப்பமாக இருக்கலாம் என்று மவுண்ட் சினாய் ஆராய்ச்சியாளர்கள் கண்டறிந்துள்ளனர். இந்த முடிவுகள் பிரான்சின் லியோனில் உள்ள பெருந்தமனி தடிப்புத் தோல் அழற்சி குறித்த ஐரோப்பிய காங்கிரஸில் தாமதமான-நிலை மருத்துவ பரிசோதனையாக வழங்கப்பட்டன, மேலும் அதே நேரத்தில் தி நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசினிலும் வெளியிடப்பட்டன.

ஜோடாசிரான் (அம்புமுனை மருந்து தயாரிப்புகள்), ஆஞ்சியோபொய்டின் போன்ற புரதம் 3 (ANGPTL3) எனப்படும் ஹெபடோசைட்டுகளில் வெளிப்படுத்தப்படும் ஒரு குறிப்பிட்ட மரபணுவை குறிவைக்கிறது, இது குறைந்த அடர்த்தி கொண்ட லிப்போபுரோட்டீன் (LDL), HDL அல்லாத கொழுப்பு (LDL உட்பட இரத்தத்தில் உள்ள அனைத்து "கெட்ட" கொழுப்பின் அளவீடு) மற்றும் ட்ரைகிளிசரைடுகளின் அளவைக் கட்டுப்படுத்துவதில் பங்கு வகிக்கிறது. இந்த சேர்மங்கள் பெருந்தமனி தடிப்பு இருதய நோய் அபாயத்தை அதிகரிப்பதாக பல்வேறு ஆய்வுகள் அடையாளம் கண்டுள்ளன.

"நீண்ட கால மரபணு அமைதிப்படுத்தல் மற்றும் அரிதான மருந்தளவு ஆகியவற்றின் நன்மைகளைக் கொண்ட ANGPTL3 RNA தடுப்பானின் முதல் சோதனைகளில் ஒன்றை எங்கள் ஆய்வு பிரதிபலிக்கிறது," என்று முதன்மை ஆய்வு ஆசிரியர், MD, மவுண்ட் சினாய் இகான் மருத்துவப் பள்ளியின் மருத்துவம் (இதயவியல்) பேராசிரியரும் மவுண்ட் சினாய் ஹெல்த் சிஸ்டத்தில் லிப்பிடுகள் மற்றும் வளர்சிதை மாற்றத்தின் இயக்குநருமான ராபர்ட் ரோசன்சன் கூறினார்.

"கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா மற்றும் தொடர்ந்து உயர்ந்த எல்டிஎல் மற்றும் எச்டிஎல் அல்லாத கொழுப்பு உள்ள நோயாளிகளுக்கு, ஜோடாசிரான் ஸ்டேடின்கள் போன்ற பாரம்பரிய சிகிச்சைகளுக்கு அப்பால் 'கெட்ட' கொழுப்பைக் குறைப்பதற்கான விருப்பங்களை விரிவுபடுத்தக்கூடும், இது நோயாளிகளுக்கு மிகவும் சாதகமான விளைவுகளுக்கு வழிவகுக்கும்."

கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா என்பது இரத்தத்தில் கொழுப்புகள் படிவதன் மூலம் வகைப்படுத்தப்படுகிறது மற்றும் பெரும்பாலும் மரபுரிமையாகக் காணப்படுகிறது. இந்த நிலையில் உள்ளவர்கள் அதிக எடையுடன் இருக்கலாம் மற்றும் முன் நீரிழிவு அல்லது நீரிழிவு நோயைக் கொண்டிருக்க அதிக வாய்ப்புள்ளது.

சோடாசிரான் (50, 100, மற்றும் 200 மி.கி) மற்றும் ஸ்டேடின்கள் உள்ளிட்ட நிலையான சிகிச்சையைப் பெற்ற கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா கொண்ட 204 நோயாளிகளின் உலகளாவிய கட்ட 2b சோதனையில் (ARCHES-2 என அழைக்கப்படுகிறது), ஆராய்ச்சியாளர்கள் அனைத்து லிப்பிட் அளவுருக்களிலும் குறிப்பிடத்தக்க குறைப்புகளைக் கண்டறிந்தனர்.

இதில் மருந்துப்போலியுடன் ஒப்பிடும்போது ட்ரைகிளிசரைடுகள் 54-74%, LDL கொழுப்பு 20%, HDL அல்லாத கொழுப்பு 36% மற்றும் மீதமுள்ள கொழுப்பு 73-82% குறைப்பு ஆகியவை அடங்கும். மீதமுள்ள கொழுப்பு "எஞ்சிய" அல்லது எஞ்சிய மிகக் குறைந்த அடர்த்தி கொண்ட லிப்போபுரோட்டீன் (VLDL) துகள்களின் அளவை அளவிடுகிறது. இது HDL மற்றும் LDL ஐச் சேர்த்து ஒரு நபரின் மொத்த கொழுப்பிலிருந்து அந்தத் தொகையைக் கழிப்பதன் மூலம் அளவிடப்படுகிறது.

இந்த எச்சங்கள் LDL ஐ விட ஒரு துகள் ஒன்றுக்கு நான்கு மடங்கு அதிக கொழுப்பைக் கொண்டிருக்கக்கூடும் என்பதால், மீதமுள்ள கொழுப்பைக் குறைப்பது மிகவும் முக்கியமானது. கூடுதலாக, முந்தைய ஆய்வுகள் உயர்ந்த மீதமுள்ள கொழுப்பின் அளவிற்கும் இருதய நோய்க்கான அதிகரித்த ஆபத்துக்கும் இடையே ஒரு தொடர்பைக் காட்டியுள்ளன.

மவுண்ட் சினாய் ஆராய்ச்சியாளர்கள், முந்தைய மரபணு ஆய்வுகளின் அடிப்படையில், தங்கள் ஆய்வில் ஜோடாசிரனுடன் காணப்பட்ட மீதமுள்ள கொழுப்பின் குறைப்பின் அளவு, மீண்டும் மீண்டும் வரும் பெரிய இதய நிகழ்வுகளில் 20% குறைப்பாக மொழிபெயர்க்கப்படலாம் என்று கருதுகின்றனர்.

ARCHES-2 ஆய்வில், சோடாசிரான், உடலில் உள்ள லிப்பிட் போக்குவரத்து புரதமான அபோலிபோபுரோட்டீன் B ஐக் குறைப்பதில் பயனுள்ளதாக இருந்தது என்றும் கண்டறியப்பட்டுள்ளது, இது அதிக அளவில் இருதய நோய் அபாயத்துடன் தொடர்புடையது.

"ஃபைப்ரேட்டுகள் மற்றும் மீன் எண்ணெயைப் போலல்லாமல், ஜோடாசிரான் அபோலிபோபுரோட்டீன் B ஐக் குறைக்கிறது, இதனால் இருதய நிகழ்வுகளின் அபாயத்தைக் குறைப்பதற்கான மிகவும் நம்பிக்கைக்குரிய சாத்தியமான சிகிச்சையாக இருக்கலாம்" என்று டாக்டர் ரோசன்சன் குறிப்பிடுகிறார்.

கலப்பு ஹைப்பர்லிபிடெமியா நோயாளிகளில் இந்த ஆய்வின் முடிவுகள், ஹோமோசைகஸ் ஃபேமிலியல் ஹைப்பர்கொலெஸ்டிரோலீமியா (HoFH) நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்காக அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் (FDA) அங்கீகரிக்கப்பட்ட ANGPTL3 புரதத்திற்கு எதிரான முழுமையான மனித மோனோக்ளோனல் ஆன்டிபாடியான எவினாகுமாப்பைப் பயன்படுத்தி ANGPTL3 ஐ மாற்றியமைக்கும் முந்தைய முயற்சிகளை அடிப்படையாகக் கொண்டது.

"இந்த நம்பிக்கைக்குரிய முடிவுகளின் அடிப்படையில், அனைத்து லிப்போபுரோட்டீன் பின்னங்களையும் குறிவைக்கும் ஒரு சிகிச்சையின் மூலம் பரந்த அளவிலான நோயாளிகளுக்கு இருதய நிகழ்வுகளின் அபாயத்தைக் குறைக்க, ஒரு ஆய்வு மருந்தான சோடாசிரானின் திறனைத் தீர்மானிக்க மேலும் ஆய்வுகள் தேவை என்று நாங்கள் நம்புகிறோம்," என்று டாக்டர் ரோசன்சன் வலியுறுத்துகிறார்.