நாள்பட்ட முழங்கால் வலிக்கு மரபணு சிகிச்சை ஒரு தீர்வாக இருக்கலாம்

கிட்டத்தட்ட மூன்று தசாப்தங்களாக, மேயோ கிளினிக் ஆராய்ச்சியாளர் கிறிஸ்டோபர் எவன்ஸ், பிஎச்.டி., ஒற்றை மரபணு குறைபாட்டால் ஏற்படும் அரிய நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பது என்ற அதன் அசல் நோக்கத்திற்கு அப்பால் மரபணு சிகிச்சையின் நோக்கத்தை விரிவுபடுத்த முயன்று வருகிறார். இதன் பொருள் ஆய்வக பரிசோதனைகள், முன் மருத்துவ ஆய்வுகள் மற்றும் மருத்துவ பரிசோதனைகள் மூலம் இந்தத் துறையை முறையாக முன்னேற்றுவதாகும்.

அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் (FDA) ஏற்கனவே பல மரபணு சிகிச்சைகள் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, மேலும் அடுத்த பத்தாண்டுகளில் பல்வேறு நிலைமைகளுக்கு இதுபோன்ற 40 முதல் 60 மருந்துகள் அங்கீகரிக்கப்படலாம் என்று நிபுணர்கள் கணித்துள்ளனர். அவற்றில் அமெரிக்காவில் 32.5 மில்லியனுக்கும் அதிகமான பெரியவர்களை பாதிக்கும் ஒரு வகையான மூட்டுவலிக்கான மரபணு சிகிச்சையும் இருக்கும் என்று டாக்டர் எவன்ஸ் நம்புகிறார்.

சமீபத்தில், டாக்டர் எவன்ஸ் மற்றும் 18 ஆராய்ச்சியாளர்கள் மற்றும் மருத்துவர்கள் கொண்ட குழு, முதன்முதலில் மனித பரிசோதனையின் முடிவுகளை வெளியிட்டது, இது கீல்வாதத்திற்கான புதிய மரபணு சிகிச்சையின் கட்டம் I மருத்துவ பரிசோதனையாகும்.

சயின்ஸ் டிரான்ஸ்லேஷனல் மெடிசின் இதழில் வெளியிடப்பட்ட முடிவுகள், சிகிச்சை பாதுகாப்பானது என்பதை நிரூபிக்கிறது, மூட்டுக்குள் சிகிச்சை மரபணுவின் வலுவான வெளிப்பாட்டை உருவாக்கியது மற்றும் மருத்துவ நன்மைக்கான ஆரம்பகால சான்றுகளை வழங்கியது.

"இது கீல்வாத சிகிச்சையில் புரட்சியை ஏற்படுத்தக்கூடும்" என்று மாயோ கிளினிக்கில் உள்ள தசைக்கூட்டு மரபணு சிகிச்சை ஆராய்ச்சி ஆய்வகத்தின் இயக்குனர் டாக்டர் எவன்ஸ் கூறுகிறார்.

கீல்வாதத்தில், எலும்புகளின் முனைகளை மெத்தையாக வைத்திருக்கும் குருத்தெலும்பு - சில சமயங்களில் அடிப்படை எலும்பும் - காலப்போக்கில் உடைகிறது. இது இயலாமைக்கு ஒரு முக்கிய காரணமாகும் மற்றும் சிகிச்சையளிப்பது மிகவும் கடினமான ஒரு நோயாகும்.

"பாதிக்கப்பட்ட மூட்டில் நீங்கள் செலுத்தும் எந்த மருந்தும் சில மணி நேரங்களுக்குள் மீண்டும் வெளியேறிவிடும்" என்கிறார் டாக்டர் எவன்ஸ்.

"எனக்குத் தெரிந்தவரை, இந்த மருந்தியல் தடையை கடக்க மரபணு சிகிச்சை மட்டுமே நியாயமான வழி, மேலும் இது மிகப்பெரியது." மூட்டு செல்களை மரபணு ரீதியாக மாற்றியமைப்பதன் மூலம், அவற்றின் சொந்த அழற்சி எதிர்ப்பு மூலக்கூறுகளை உருவாக்குவதன் மூலம், எவன்ஸ் மூட்டுவலிக்கு அதிக எதிர்ப்புத் திறன் கொண்ட முழங்கால்களை உருவாக்குவதை நோக்கமாகக் கொண்டுள்ளார்.

எவன்ஸின் ஆய்வகம், இன்டர்லூகின்-1 (IL-1) எனப்படும் ஒரு மூலக்கூறு, கீல்வாதத்தில் வீக்கம், வலி மற்றும் குருத்தெலும்பு இழப்பைப் பராமரிப்பதில் முக்கிய பங்கு வகிக்கிறது என்பதைக் கண்டறிந்தது.

அதிர்ஷ்டவசமாக, இந்த மூலக்கூறில் IL-1 ஏற்பி எதிரி (IL-1Ra) என்ற இயற்கையான தடுப்பான் உள்ளது, இது நோய்க்கான முதல் மரபணு சிகிச்சையின் அடிப்படையை உருவாக்கக்கூடும்.

2000 ஆம் ஆண்டில், டாக்டர் எவன்ஸ் மற்றும் அவரது குழுவினர் IL-1Ra மரபணுவை ஒரு பாதிப்பில்லாத AAV வைரஸில் தொகுத்து, அதை செல்களிலும் பின்னர் முன் மருத்துவ மாதிரிகளிலும் சோதித்தனர். முடிவுகள் ஊக்கமளிப்பதாக இருந்தன.

முன் மருத்துவ பரிசோதனைகளில், புளோரிடா பல்கலைக்கழகத்தில் அவரது சகாக்கள், மரபணு சிகிச்சையானது மூட்டின் சினோவியல் புறணி மற்றும் சுற்றியுள்ள குருத்தெலும்புகளை உருவாக்கும் செல்களை வெற்றிகரமாக ஊடுருவிச் சென்றதைக் காட்டினர்.

இந்த சிகிச்சை குருத்தெலும்பை சிதைவிலிருந்து பாதுகாத்தது. 2015 ஆம் ஆண்டில், இந்த மருந்தை மனிதர்களில் பரிசோதிக்க குழு ஒப்புதல் பெற்றது. இருப்பினும், ஒழுங்குமுறை தடைகள் மற்றும் உற்பத்தி சிக்கல்கள் ஒரு நோயாளிக்கு முதல் ஊசி போடுவதை நான்கு ஆண்டுகள் தாமதப்படுத்தின. அப்போதிருந்து, மேயோ கிளினிக் மருத்துவ சோதனை செயல்பாட்டை விரைவுபடுத்த ஒரு புதிய செயல்முறையை செயல்படுத்தியுள்ளது, இது ஆராய்ச்சியாளர்கள் ஆய்வுகளை விரைவாகத் தொடங்க உதவும்.

சமீபத்திய ஆய்வில், டாக்டர் எவன்ஸ் மற்றும் அவரது குழுவினர் ஒன்பது கீல்வாத நோயாளிகளின் முழங்கால் மூட்டுகளில் நேரடியாக ஒரு பரிசோதனை மரபணு சிகிச்சையை செலுத்தினர். அழற்சி எதிர்ப்பு IL-1Ra அளவுகள் அதிகரித்து, குறைந்தபட்சம் ஒரு வருடமாவது மூட்டில் அதிகமாக இருந்ததை அவர்கள் கண்டறிந்தனர். பங்கேற்பாளர்கள் வலியைக் குறைத்து, மூட்டு செயல்பாட்டை மேம்படுத்தியதாகவும், கடுமையான பக்க விளைவுகள் எதுவும் இல்லாமல் இருப்பதாகவும் தெரிவித்தனர்.

இந்த சிகிச்சை பாதுகாப்பானது என்றும், கீல்வாத அறிகுறிகளில் இருந்து நீண்டகால நிவாரணம் அளிக்கக்கூடும் என்றும் டாக்டர் எவன்ஸ் கூறுகிறார். "இந்த ஆய்வு நோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான ஒரு நம்பிக்கைக்குரிய புதிய வழியைக் குறிக்கிறது" என்று அவர் கூறுகிறார்.

இந்த திட்டத்தை முன்னெடுத்துச் செல்வதற்காக டாக்டர் எவன்ஸ், ஜெனாசென்ஸ் என்ற மூட்டுவலி மரபணு சிகிச்சை நிறுவனத்தை இணைந்து நிறுவினார். இந்த நிறுவனம் ஏற்கனவே ஒரு பெரிய கட்ட Ib ஆய்வை முடித்துள்ளது மற்றும் சிகிச்சையின் செயல்திறனை மதிப்பிடுவதற்கு ஒரு முக்கிய கட்ட IIb/III மருத்துவ பரிசோதனையைத் தொடங்க FDA உடன் பேச்சுவார்த்தை நடத்தி வருகிறது - இது FDA ஒப்புதலுக்கு முந்தைய அடுத்த படியாகும்.