புதிய மரபணு விநியோக வாகனம் மூளை நோய்களுக்கான சிகிச்சையை உறுதியளிக்கிறது

எம்ஐடியின் பிராட் இன்ஸ்டிடியூட் மற்றும் ஹார்வர்ட் பல்கலைக்கழக விஞ்ஞானிகளின் ஆய்வில், மனித புரதத்தைப் பயன்படுத்தும் மரபணு சிகிச்சை திசையன் இரத்த-மூளைத் தடையைத் திறம்பட கடந்து, மனித புரதத்துடன் எலிகளின் மூளையில் இலக்கு மரபணுவை வழங்குவதாகக் கண்டறிந்துள்ளது. இந்த வளர்ச்சி மனிதர்களில் மூளை நோய்களுக்கான சிகிச்சையை கணிசமாக மேம்படுத்தலாம்.

மரபணு சிகிச்சையானது தீவிரமான மரபணு மூளை நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்கும் ஆற்றலைக் கொண்டுள்ளது, அதற்கான சிகிச்சைகள் மற்றும் வரையறுக்கப்பட்ட சிகிச்சை விருப்பங்கள் தற்போது இல்லை. இருப்பினும், தற்போதுள்ள மரபணு விநியோக முறைகளான அடினோ-தொடர்புடைய வைரஸ்கள் (AAVகள்) இரத்த-மூளைத் தடையைத் திறம்பட கடந்து மூளைக்கு சிகிச்சைப் பொருட்களை வழங்க முடியவில்லை. இந்த சவால் பல தசாப்தங்களாக மூளை நோய்களுக்கான பாதுகாப்பான மற்றும் மிகவும் பயனுள்ள மரபணு சிகிச்சையின் வளர்ச்சியைத் தடுக்கிறது.

இப்போது, பென் டெவர்மேனின் ஆய்வகத்தில் உள்ள ஆராய்ச்சியாளர்கள், மனித டிரான்ஸ்ஃபெரின் ஏற்பி மூலம் எலிகளுக்கு மரபணுக்களை மூளைக்கு வழங்க மனித புரதத்தை குறிவைக்கும் முதல் வெளியிடப்பட்ட AAV ஐ உருவாக்கியுள்ளனர். இந்த வைரஸ் மனித டிரான்ஸ்ஃப்ரின் ஏற்பியுடன் பிணைக்கிறது, இது மனிதர்களில் இரத்த-மூளைத் தடையில் ஏராளமாக உள்ளது. சயின்ஸ் இதழில் வெளியிடப்பட்ட ஒரு புதிய ஆய்வில், எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்ட மத்திய நரம்பு மண்டல மரபணு சிகிச்சையில் பயன்படுத்தப்படும் ஏ.ஏ.வி.யை விட, மனித டிரான்ஸ்ஃபெரின் ஏற்பி மூலம் எலிகளின் இரத்தத்தில் செலுத்தப்பட்ட அவர்களின் ஏ.ஏ.வி., மூளைக்குள் நுழைந்ததாக குழு காட்டியது., AAV9. நியூரான்கள் மற்றும் ஆஸ்ட்ரோசைட்டுகள் உட்பட பல முக்கியமான மூளை செல் வகைகளையும் வைரஸ் அடைந்தது. Gaucher disease, டிமென்ஷியா ஆகியவற்றுடன் தொடர்புடைய GBA1 மரபணுவின் நகல்களை அவர்களது AAV வழங்க முடியும் என்பதையும் ஆராய்ச்சியாளர்கள் காட்டியுள்ளனர். Lewy உடல்கள் மற்றும் பார்கின்சன் நோய், மூளையில் உள்ள அதிக எண்ணிக்கையிலான செல்களுக்கு.

Rett syndrome அல்லது SHANK3 குறைபாடு போன்ற ஒற்றை-மரபணு மாற்றங்களால் ஏற்படும் நரம்பியல் வளர்ச்சிக் கோளாறுகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கு அவர்களின் புதிய AAV சிறந்த தேர்வாக இருக்கலாம் என்று விஞ்ஞானிகள் தெரிவிக்கின்றனர். GBA1 குறைபாடு போன்ற லைசோசோமால் சேமிப்பு நோய்கள் மற்றும் ஹண்டிங்டன் நோய், ப்ரியான் நோய்கள், Friedreich's ataxiaபோன்ற நரம்பு சிதைவு நோய்கள் >, மற்றும் ALS மற்றும் பார்கின்சனின் ஒற்றை மரபணு வடிவங்கள்.

"நாங்கள் பிராட் இன்ஸ்டிடியூட்டில் சேர்ந்ததிலிருந்து, மத்திய நரம்பு மண்டல மரபணு சிகிச்சைக்கான வாய்ப்புகளை உருவாக்குவதே எங்கள் நோக்கம். இந்த AAV மனித ஆய்வுகளில் நமது எதிர்பார்ப்புகளை பூர்த்தி செய்தால், தற்போதைய முறைகளை விட இது மிகவும் பயனுள்ளதாக இருக்கும்" என்று பென் டெவர்மேன் கூறினார். ஆய்வின் மூத்த ஆசிரியர்.

புதிய AAV ஆனது AAV9 உடன் ஒப்பிடும்போது மூளைக்கு மரபணு விநியோகத்தை கணிசமாக மேம்படுத்தும் என்றும் ஆய்வில் கண்டறியப்பட்டுள்ளது, இது குழந்தைகளில் முதுகெலும்பு தசைச் சிதைவு சிகிச்சைக்கு அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளது. வயதுவந்த மூளைக்கு மரபணுக்களை வழங்குவதற்கு ஒப்பீட்டளவில் பயனற்றது. புதிய AAV வெவ்வேறு மூளைப் பகுதிகளில் 71% நியூரான்கள் மற்றும் 92% ஆஸ்ட்ரோசைட்டுகளை எட்டியது.

அறிஞர்கள் அவர்களின் புதிய AAV வளர்ச்சியானது நரம்பியக்கடத்தல் நோய்களுக்கான சிகிச்சையில் பெரும் ஆற்றலைக் கொண்டுள்ளது மற்றும் நோயாளிகளின் வாழ்க்கைத் தரத்தை கணிசமாக மேம்படுத்த முடியும் என்று நம்புகிறார்கள்.

முடிவுகள் அறிவியல் இல் வெளியிடப்பட்டன.