பாலிசைதீமியா வேரா சிகிச்சைக்குப் பயன்படுத்தப்படும் ஒரு புதிய வகை மருந்துக்கு, FDA ஒப்புதல் அளித்துள்ளது.

அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம், ஹெப்சிடின் என்ற ஹார்மோனைப் போல செயல்பட்டு, புதிய சிவப்பு இரத்த அணுக்கள் உருவாவதற்குத் தேவையான இரும்பின் அளவைக் கட்டுப்படுத்தும் முதல் மருந்தான மிம்ரிலோ (ரஸ்ஃபெர்டைடு) க்கு ஒப்புதல் அளித்துள்ளது. இந்த மருந்து, பாலிசிதீமியா வேரா எனப்படும் நாள்பட்ட மைலோபுரோலிஃபெரேடிவ் இரத்தக் கோளாறு உள்ள பெரியவர்களுக்கு ஏற்படும் எரித்ரோசைட்டோசிஸ் சிகிச்சைக்குப் பயன்படுத்தப்படுகிறது. இந்த FDA ஒப்புதல் ஆகஸ்ட் 28, 2026 அன்று வழங்கப்பட்டது. [1]

இந்த ஒப்புதல் முதன்மையாக 293 நோயாளிகளை உள்ளடக்கிய சர்வதேச மூன்றாம் கட்ட வெரிஃபை (VERIFY) ஆய்வின் முடிவுகளை அடிப்படையாகக் கொண்டது. இந்த நோயாளிகளில் பலர், நிலையான சிகிச்சையின் போதும், ஹீமோகுளோபின் அளவைக் கட்டுப்படுத்த வழக்கமான சிகிச்சை இரத்தக் கொடை தேவைப்பட்டது. ரஸ்ஃபெர்டைடைச் சேர்ப்பது இந்தத் தேவையை கணிசமாகக் குறைத்தது: முக்கிய ஆய்வு காலத்தில், மருந்துப்போலி குழுவில் 32.9% உடன் ஒப்பிடும்போது, 76.9% நோயாளிகள் மருத்துவ ரீதியான பதிலை அடைந்தனர். [2]

புதிய மருந்தின் அடிப்படை வேறுபாடு என்னவென்றால், இரத்தக் கசிவு செய்வதைப் போல, இது இரத்த ஓட்டத்தில் இருந்து அதிகப்படியான சிவப்பு இரத்த அணுக்களை வெறுமனே அகற்றுவதில்லை, மாறாக அவற்றின் உருவாக்கத்தில் தலையிடுகிறது. ரஸ்ஃபெர்டைடு, இயற்கையான இரும்பு வளர்சிதை மாற்ற சீராக்கியான ஹெப்சிடின் விளைவைப் பிரதிபலிக்கிறது, ஹீமோகுளோபின் மற்றும் புதிய சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் தொகுப்பிற்காக எலும்பு மஜ்ஜைக்குக் கிடைக்கும் இரும்பின் அளவைக் குறைக்கிறது. [3]

இருப்பினும், பாலிசைதீமியா வேராவுக்கான தற்போதுள்ள அனைத்து சிகிச்சைகளையும் தானாகவே மாற்றிவிடும் ஒரு மருந்தாக ரக்ஸ்ஃபெர்டைடைக் கருத முடியாது. வெரிஃபை ஆய்வில், இது நிலையான சிகிச்சையுடன் கூடுதலாகப் பயன்படுத்தப்பட்டது, இது வெவ்வேறு நோயாளிகளுக்கு ஃபிளபோடோமி, ஹைட்ராக்ஸியூரியா, இன்டர்ஃபெரான் அல்லது ரக்ஸோலிடினிப் ஆகியவற்றை உள்ளடக்கியிருக்கலாம். மாறாக, இந்த ஒப்புதல் நோயின் மைய வழிமுறைகளில் ஒன்றான - சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் நாள்பட்ட அதிகப்படியான உற்பத்தியைக் கட்டுப்படுத்த ஒரு புதிய வாய்ப்பை உருவாக்குகிறது. [4]

முக்கிய உண்மை	தரவு
தயாரிப்பு	மிம்ரிலோ
சர்வதேச பெயர்	ரஸ்ஃபெர்டைடு
டெவலப்பர்	புரோட்டகோனிஸ்ட் தெரபியூடிக்ஸ்
மேம்படுத்துவதற்கும் வணிகமயமாக்குவதற்கும் உரிமை	தகேடா
FDA ஒப்புதல் தேதி	ஆகஸ்ட் 28, 2026
FDA அங்கீகாரம்	பாலிசைதீமியா வேரா உள்ள பெரியவர்களில் எரித்ரோசைட்டோசிஸிற்கான சிகிச்சை
வகுப்பு	ஹெப்சிடின் மிமெடிக்
நிர்வாக வழிமுறை	தோலடியில்
ஆரம்ப டோஸ்	வாரத்திற்கு ஒரு முறை 19 மி.கி.
முக்கிய ஆராய்ச்சி	வெரிஃபை, மூன்றாம் கட்டம், NCT05210790
பங்கேற்பாளர்களின் எண்ணிக்கை	293

பாலிசைதீமியா வேரா நோயாளிகளுக்கு ஹீமோகுளோபின் அளவைக் கண்காணிப்பது ஏன் முக்கியம்?

பாலிசைதீமியா வேரா என்பது ஒரு நாள்பட்ட மைலோபுரோலிஃபெரேடிவ் நியோபிளாசம் ஆகும். இந்த நிலையில், எலும்பு மஜ்ஜை அதிகப்படியான இரத்த அணுக்களை, குறிப்பாக சிவப்பு இரத்த அணுக்களை உற்பத்தி செய்கிறது. பெரும்பாலான சந்தர்ப்பங்களில், இந்த நோய் JAK2 மரபணுவில் பெறப்பட்ட பிறழ்வுகளுடன் தொடர்புடையது, இது இரத்த அணுக்கள் உற்பத்தியை ஒழுங்குபடுத்தும் சமிக்ஞை வழிமுறைகளின் தொடர்ச்சியான செயல்பாட்டிற்கு வழிவகுக்கிறது. அதிகரித்த சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் அளவு ஹீமாடோக்ரிட் மற்றும் இரத்த பாகுத்தன்மையை அதிகரிக்கிறது. [5]

முதன்மை மருத்துவக் கவலை என்பது அதிகரித்த இரத்த சிவப்பணுக்களின் எண்ணிக்கை அல்ல, மாறாக அதனுடன் தொடர்புடைய இரத்த நாளச் சிக்கல்களே ஆகும். அதிக இரத்த பாகுத்தன்மை மற்றும் இரத்த உறைதல் அமைப்பில் ஏற்படும் பிற மாற்றங்கள், ஆழ்சிரை இரத்த உறைவு, நுரையீரல் இரத்த உறைவு, மாரடைப்பு மற்றும் பக்கவாதம் உள்ளிட்ட இரத்த உறைவு அபாயத்தை அதிகரிக்கின்றன. எனவே, ஹீமோகுளோபின் அளவை 45% க்கும் குறைவாக நிலையாகப் பராமரிப்பது முதன்மை சிகிச்சை இலக்குகளில் ஒன்றாகக் கருதப்படுகிறது. [6]

இந்த இலக்கை அடைவதற்கான மிகப் பழமையான மற்றும் மிகவும் பயனுள்ள முறைகளில் ஒன்று சிகிச்சைமுறை இரத்தக் கொடை ஆகும்—ஒரு குறிப்பிட்ட அளவு இரத்தத்தை கட்டுப்படுத்தப்பட்ட முறையில் அகற்றுதல். அடிப்படையில், இந்த செயல்முறை சுழலும் சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் மொத்த அளவை விரைவாகக் குறைக்கிறது. இருப்பினும், இதை மீண்டும் செய்ய வேண்டும், சில நேரங்களில் அடிக்கடி செய்ய வேண்டியிருக்கும். மருத்துவ வருகைகள் தேவைப்படுவதுடன், வழக்கமான இரத்த அகற்றுதல் இரும்புச்சத்து குறைபாட்டை அதிகரிக்கக்கூடும், இதை சில நோயாளிகள் சோர்வு, கவனம் சிதறல் மற்றும் பிற அறிகுறிகளுடன் தொடர்புபடுத்துகின்றனர். ரஸ்ஃபெர்டைடை உருவாக்கியவர்கள், இரத்தக் கொடையின் இந்தப் பிரச்சனையை ஒரு வித்தியாசமான அணுகுமுறையுடன் தீர்க்க முயன்றனர்—ஏற்கனவே உள்ள செல்களை அகற்றுவதன் மூலம் அல்ல, மாறாக அவற்றை உற்பத்தி செய்யத் தேவையான வளங்களைக் கட்டுப்படுத்துவதன் மூலம். [7]

இந்த நோய் பொதுவான இரத்த எண்ணிக்கையில் ஏற்படும் மாற்றங்களுடன் மட்டும் நின்றுவிடுவதில்லை. நோயாளிகள் கடுமையான சோர்வு, அரிப்புள்ள தோல், இரவு வியர்வை, கவனம் செலுத்துவதில் சிரமம் மற்றும் பிற முறையான அறிகுறிகளையும் அனுபவிக்கலாம். எனவே, வெற்றிகரமான சிகிச்சையானது ஆய்வக அளவுருக்களால் மட்டும் மதிப்பிடப்படுவதில்லை: செயல்முறைகளின் தேவையைக் குறைத்தல், நிலையான ஹீமாடோக்ரிட்டைப் பராமரித்தல் மற்றும் நோயாளியின் நல்வாழ்வை மேம்படுத்துதல் ஆகியவையும் முக்கியமானவை. [8]

பாலிசைதீமியா வேராவின் பிரச்சனை	சாத்தியமான விளைவு
சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் அதிகப்படியான உற்பத்தி	அதிகரித்த ஹீமோகுளோபின்
அதிகரித்த இரத்த பாகுத்தன்மை	இரத்த உறைவு ஏற்படும் அபாயம் அதிகரித்துள்ளது
கட்டுப்பாடற்ற ஹீமோகுளோபின்	பக்கவாதம் மற்றும் பிற இருதய நிகழ்வுகளின் அபாயம்
அடிக்கடி இரத்த மாதிரிகள் எடுத்தல்	நோயாளிகளின் சுமை மற்றும் இரும்புச்சத்து குறைபாடு
இரும்புச்சத்து குறைபாடு	சோர்வு மற்றும் பிற அறிகுறிகளுக்கு வழிவகுக்கலாம்.
முறையான நோய் செயல்பாடு	அரிப்பு, இரவு வியர்வை, சோர்வு, கவனம் சிதறல்

ரஸ்ஃபெர்டைட் செயல்படும் விதம்: இரத்தத்தை அகற்றுவதற்குப் பதிலாக இரும்புச்சத்து மேலாண்மை

ரஸ்ஃபெர்டைடின் செயல்முறை, இரும்பு வளர்சிதை மாற்றத்தை ஒழுங்குபடுத்துவதில் முக்கிய பங்கு வகிக்கும் ஹெப்சிடின் என்ற பெப்டைட் ஹார்மோனை மையமாகக் கொண்டு கட்டமைக்கப்பட்டுள்ளது. குடல் மற்றும் செல்லுலார் சேமிப்புகளிலிருந்து இரத்த ஓட்டத்தில் வெளியிடப்படும் இரும்பின் அளவை ஹெப்சிடின் தீர்மானிக்கிறது. அதன் முக்கிய இலக்குகளில் ஒன்று ஃபெரோபோர்டின் என்ற புரதமாகும், இது செல்களிலிருந்து இரத்தத்தில் இரும்பை வெளியிடுகிறது. [9]

ரஸ்ஃபெர்டைடு என்பது ஹெப்சிடின் என்ற பெப்டைட் மிமெடிக் ஆகும். இந்த மருந்து பிளாஸ்மாவில் கிடைக்கக்கூடிய இரும்பின் அளவைக் குறைக்கிறது, அதன் விளைவாக, எலும்பு மஜ்ஜைக்கு அதன் விநியோகத்தையும் குறைக்கிறது. எரித்ராய்டு செல்கள் ஹீமோகுளோபினை உருவாக்க அதிக அளவு இரும்புச்சத்து தேவைப்படுவதால், அதன் இருப்பைக் கட்டுப்படுத்துவது சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் அதிகப்படியான உற்பத்தியை மெதுவாக்குகிறது. [10]

பாலிசைதீமியா வேராவுக்கு இது ஒரு அசாதாரண அணுகுமுறை. சைட்டோரிடக்டிவ் மருந்துகள் பல்வேறு வழிகள் மூலம் செல் பெருக்கத்தை பாதிக்கின்றன, அதே சமயம் ஃபிளபோடோமி ஏற்கனவே உருவான சிவப்பு இரத்த செல்களை நீக்குகிறது. ரஸ்ஃபெர்டைடு உடலியல் இரும்பு விநியோக அமைப்பில் தலையிடுகிறது. இதனால்தான் FDA இதை முதல்-வகுப்பு என வகைப்படுத்துகிறது, அதாவது இந்த நோய்க்கான அடிப்படையில் புதிய வகை மருந்துகளில் இது முதலில் அங்கீகரிக்கப்பட்ட உறுப்பினர் ஆகும். [11]

கட்டுப்படுத்தப்பட்ட இரும்புச்சத்து கட்டுப்பாடு என்பது, தன்னிச்சையான இரும்புச்சத்து குறைபாட்டின் எளிய வளர்ச்சியிலிருந்து வேறுபட்டது என்பதைக் கவனத்தில் கொள்ள வேண்டியது அவசியம். மருந்தளவு ஹீமடோக்ரிட் மற்றும் சகிப்புத்தன்மையின் அடிப்படையில் சரிசெய்யப்படுகிறது. அங்கீகரிக்கப்பட்ட அமெரிக்க தயாரிப்பு தகவலின்படி, ஆரம்ப மருந்தளவு வாரத்திற்கு ஒரு முறை தோலடி வழியாக 19 மி.கி ஆகும்; அடுத்தடுத்த மருந்தளவு சரிசெய்தல்கள் சாத்தியமாகும், மேலும் ஏற்றுக்கொள்ளக்கூடிய வாராந்திர மருந்தளவு வரம்பு 9.5 முதல் 108 மி.கி ஆகும். [12]

அணுகுமுறை	அடிப்படை கொள்கை
இரத்த தானம்	சுற்றும் சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் ஒரு பகுதியை உடல் ரீதியாக அகற்றுதல்
ஹைட்ராக்ஸியூரியா	செல் பெருக்கத்தில் குறைவு
இன்டர்ஃபெரான்	நோயியல் குளோன் மற்றும் இரத்த உருவாக்கம் மீதான தாக்கம்
ருக்ஸோலிடினிப்	JAK சமிக்ஞை பாதையின் தடுப்பு
ரஸ்ஃபெர்டிட்	ஹெப்சிடினைப் போல செயல்பட்டு, எரித்ரோபோயசிஸிற்கான இரும்புச்சத்து கிடைப்பதைக் கட்டுப்படுத்துதல்

வெரிஃபை ஆய்வு காட்டியது என்னவென்றால்

வெரிஃபை என்பது ஒரு சர்வதேச, சமவாய்ப்பு, இரட்டை-குருட்டு, மருந்துப்போலி-கட்டுப்படுத்தப்பட்ட மூன்றாம் கட்ட ஆய்வு (NCT05210790) ஆகும். சமவாய்ப்புப் பிரிவில் பாலிசைதீமியா வேரா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட 293 வயது வந்த நோயாளிகள் சேர்க்கப்பட்டனர்: 147 பேர் ரஸ்ஃபெர்டைடையும், 146 பேர் மருந்துப்போலியையும் பெற்றனர். நிலையான சிகிச்சை இருந்தபோதிலும், பங்கேற்பாளர்கள் அனைவருக்கும் வழக்கமான இரத்தக் கொடை தேவைப்பட்டது. ஒவ்வொரு குழுவிலும் உள்ள நோயாளிகளில் சுமார் 56% பேர் சைட்டோரிடக்டிவ் சிகிச்சையை ஒரே நேரத்தில் பெற்று வந்தனர். [13]

ரஸ்ஃபெர்டைடு வாரத்திற்கு ஒரு முறை தோலடி வழியாக செலுத்தப்பட்டது. சிகிச்சை 19 மி.கி அளவில் தொடங்கப்பட்டது, அதன் பிறகு ஹீமாடோக்ரிட்டை 45% க்கும் குறைவாக பராமரிக்க மருந்தளவு சரிசெய்யப்பட்டது. முதன்மை இறுதிப்புள்ளி 20 முதல் 32 வாரங்கள் வரையிலான மருத்துவ பதில்: நோயாளி இரத்தக் கொடைக்கு தகுதியற்றவராக இருக்க வேண்டும் மற்றும் இந்த காலகட்டத்தில் அத்தகைய நடைமுறையைப் பெற்றிருக்கக்கூடாது. [14]

வேறுபாடு குறிப்பிடத்தக்கதாக இருந்தது. ரஸ்ஃபெர்டைடுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட 76.9% நோயாளிகள் மருத்துவ ரீதியான பலனை அடைந்தனர், மருந்துப்போலி பெற்றவர்களில் 32.9% உடன் ஒப்பிடும்போது - இது 44 சதவீத புள்ளிகளின் முழுமையான வேறுபாடு. முதல் 32 வாரங்களில் சராசரியாக இரத்தக் குழாய் திறப்புகளின் எண்ணிக்கை ரஸ்ஃபெர்டைடு குழுவில் 0.5 நடைமுறைகளாக மட்டுமே இருந்தது, கட்டுப்பாட்டுக் குழுவில் 1.8 நடைமுறைகளுடன் ஒப்பிடும்போது. இரண்டு வேறுபாடுகளும் புள்ளிவிவரப்படி மிகவும் குறிப்பிடத்தக்கவை - p<0.0001. [15]

நிலையான ஹீமோகுளோபின் கட்டுப்பாட்டை பகுப்பாய்வு செய்யும் போது இன்னும் குறிப்பிடத்தக்க வேறுபாடு காணப்பட்டது. ரஸ்ஃபெர்டைட் குழுவில் 62.6% பங்கேற்பாளர்கள் கண்காணிப்பு காலம் முழுவதும் 45% க்கும் குறைவான அளவைப் பராமரித்தனர், பிளாசிபோ குழுவில் 14.4% மட்டுமே. மேலும், புதிய மருந்து குழு சோர்வு மற்றும் ஒட்டுமொத்த அறிகுறி சுமையில் புள்ளிவிவர ரீதியாக குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றத்தைப் பதிவு செய்தது. இந்த முடிவுகள் குறிப்பாக முக்கியமானவை, ஏனெனில் நாள்பட்ட சோர்வு என்பது பாலிசைதீமியா வேரா நோயாளிகளிடையே மிகவும் பொதுவான புகார்களில் ஒன்றாகும். [16]

முடிவைச் சரிபார்க்கவும்	ரஸ்ஃபெர்டிட்	போலி மருந்து
நோயாளிகள்	147	146
20-32 வாரங்களில் மருத்துவ ரீதியான பதில்வினை	76.9%	32.9%
முழுமையான வேறுபாடு	+44.0 பக்கங்கள்	–
0-32 வாரங்களுக்கான சராசரி இரத்த மாதிரி எடுப்புகளின் எண்ணிக்கை	0.5	1.8
ஹீமோகுளோபின் அளவை 45% க்கும் குறைவாகப் பராமரித்தல்	62.6%	14.4%
மேம்படுத்தப்பட்ட சோர்வு குறிகாட்டிகள்	புள்ளிவிவர ரீதியாக குறிப்பிடத்தக்க	குறைவான
முக்கிய வேறுபாடுகளின் முக்கியத்துவம்	p<0.0001	–

மிம்ரிலோவின் பாதுகாப்பு குறித்து என்ன அறியப்படுகிறது?

மிகவும் பொதுவான பாதகமான நிகழ்வு ஊசி போடும் இடத்தில் ஏற்படும் எதிர்வினைகள் ஆகும். VERIFY-இன் சீரற்ற பகுதியில், ரஸ்ஃபெர்டைடு பெற்ற நோயாளிகளில் 55.9% பேருக்கும், மருந்துப்போலி குழுவில் 32.9% பேருக்கும் அவை காணப்பட்டன. இந்த வகையில் தோலடி ஊசி போடும் இடத்தில் சிவத்தல், அரிப்பு, புண் மற்றும் வீக்கம் ஆகியவை அடங்கும். பதிவான பெரும்பாலான எதிர்வினைகள் லேசானவையாக இருந்தன. [17]

இரண்டாவது முக்கிய பாதகமான விளைவு இரத்த சோகை ஆகும். இது ரஸ்ஃபெர்டைட் குழுவில் 15.9% நோயாளிகளுக்கும், பிளாசிபோ குழுவில் 4.1% நோயாளிகளுக்கும் பதிவாகியுள்ளது. இந்த விளைவு மருந்தின் செயல்பாட்டு வழிமுறையுடன் ஒத்துப்போகிறது: அதிகப்படியான இரும்பு கட்டுப்பாடு, சாதாரண ஹீமடோக்ரிட் கட்டுப்பாட்டிற்குத் தேவையானதை விட அதிக அளவில் சிவப்பு இரத்த அணுக்களின் உற்பத்தியைக் குறைக்கலாம். எனவே, ஆய்வக அளவுருக்களின் அடிப்படையில் மருந்தளவு சரிசெய்யப்பட வேண்டும். [18]

FDA-வின் அதிகாரப்பூர்வ அறிவுறுத்தல்கள், த்ரோம்போசைட்டோசிஸ் - அதாவது பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை அதிகரிப்பு - ஏற்படுவதற்கான அல்லது மோசமடைவதற்கான சாத்தியக்கூறுகளையும் எடுத்துக்காட்டுகின்றன. சிகிச்சையைத் தொடங்கிய பின்னரும், மருந்தளவை மாற்றும்போதும் முழுமையான இரத்த எண்ணிக்கையைத் தவறாமல் கண்காணிப்பது பரிந்துரைக்கப்படுகிறது. பதிவுத் தகவலில், கர்ப்ப காலத்தில் பயன்படுத்தும்போது ஊசி போடும் இடத்தில் ஏற்படும் எதிர்வினைகள் மற்றும் கருவுக்கு ஏற்படக்கூடிய தீங்கு குறித்த எச்சரிக்கைகளும் அடங்கும். [19]

முதல் 32 வாரங்களில், ரஸ்ஃபெர்டைடுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட நோயாளிகளில் 3.4% பேருக்கும், கட்டுப்பாட்டுக் குழுவில் உள்ள நோயாளிகளில் 4.8% பேருக்கும் கடுமையான பாதகமான நிகழ்வுகள் பதிவாகியுள்ளன, மேலும் ஆராய்ச்சியாளர்கள் பதிவான கடுமையான நிகழ்வுகள் ரஸ்ஃபெர்டைடுடன் தொடர்புடையவை என்று கருதவில்லை. இது ஊக்கமளிக்கிறது, ஆனால் பாலிசைதீமியா வேரா ஒரு நாள்பட்ட நோயாகும், அதன் சிகிச்சை பல ஆண்டுகள் நீடிக்கும், எனவே நீண்ட கால பின்தொடர்தல் தரவு குறிப்பாக முக்கியமானதாக இருக்கும். வெரிஃபை ஆய்வில் 156 வாரங்கள் வரையிலான பின்தொடர்தல் அடங்கும், மேலும் திட்டத்தின் திறந்த-லேபிள் பகுதி தொடர்கிறது. [20]

VERIFY-இல் பாதகமான நிகழ்வு	ரஸ்ஃபெர்டிட்	போலி மருந்து
ஊசி போடும் இடத்தில் ஏற்படும் எதிர்வினைகள்	55.9%	32.9%
இரத்த சோகை	15.9%	4.1%
சோர்வு	15.2%	15.8%
கடுமையான பாதகமான நிகழ்வுகள்	3.4%	4.8%
கூடுதல் FDA எச்சரிக்கை	இரத்தத் தட்டுகளின் சாத்தியமான அதிகரிப்பு	–

மிம்ரிலோவின் ஒப்புதல் நாம் நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை அளிக்கும் முறையை ஏன் மாற்றக்கூடும்

ரஸ்ஃபெர்டைடின் முதன்மை நடைமுறைப் பயன், மீண்டும் மீண்டும் இரத்தம் எடுப்பதை நோயாளி சார்ந்திருப்பதை குறைக்கும் அதன் திறனாகும். இரத்தம் எடுப்பதற்காக வழக்கமான மருத்துவமனை வருகைகள் தேவைப்படும் ஒருவருக்கு, வாராந்திர தோலடி சிகிச்சைக்கு மாறுவது அன்றாட வாழ்க்கையை கணிசமாக மேம்படுத்தும் ஆற்றலைக் கொண்டுள்ளது. ஆய்வில், இந்த நன்மை ஆய்வக அளவுருக்களால் மட்டுமல்லாமல் ஆதரிக்கப்பட்டது: இரத்தம் எடுக்கும் எண்ணிக்கை கணிசமாகக் குறைக்கப்பட்டது, மற்றும் சோர்வு மதிப்பெண்கள் மேம்பட்டன. [21]

அதே நேரத்தில், புதிய மருந்தை ஹைட்ராக்ஸியூரியா, இன்டர்ஃபெரான், ரக்ஸோலிடினிப் அல்லது சிகிச்சையின் பிற கூறுகளுக்கு ஒரு உலகளாவிய மாற்றாகக் கருதக்கூடாது. வெரிஃபை (VERIFY) முதன்மையாக தற்போதுள்ள நிலையான பராமரிப்புடன் ரக்ஸோலிடினிப்பைச் சேர்ப்பதற்கான ஒரு ஆய்வாக வடிவமைக்கப்பட்டது. பங்கேற்பாளர்களில் பாதிக்கும் மேற்பட்டவர்கள் சைட்டோரிடக்டிவ் சிகிச்சையைத் தொடர்ந்து பெற்றனர். எனவே, தற்போதுள்ள சிகிச்சையைத் தக்கவைத்துக் கொண்டே எரித்ரோசைட்டோசிஸ் கட்டுப்பாட்டை கணிசமாக மேம்படுத்துவதற்கான சாத்தியத்தை முடிவுகள் முதன்மையாக நிரூபிக்கின்றன. [22]

த்ரோம்போசிஸின் நீண்டகால ஆபத்து, மைலோஃபைப்ரோசிஸ் அல்லது கடுமையான லுகேமியாவாக நோய் முன்னேறுதல் மற்றும் ஒட்டுமொத்த உயிர்வாழ்வு ஆகியவற்றின் மீது சிகிச்சையின் தாக்கம் மற்றொரு முக்கிய கேள்வியாகும். வெரிஃபை (VERIFY) ஹீமாடோக்ரிட் கட்டுப்பாடு மற்றும் ஃபிளபோடோமிக்கான தேவையில் குறைப்பு ஆகியவற்றை உறுதியாக நிரூபித்தது, ஆனால் இறப்பு அல்லது முக்கிய இருதய நிகழ்வுகளில் குறைப்பை நிரூபிக்க இந்த ஆய்வு போதுமான ஆற்றலைக் கொண்டிருக்கவில்லை. எனவே, ரஸ்ஃபெர்டைடு ஏற்கனவே பக்கவாதத்தைத் தடுக்கும் அல்லது உயிர்வாழ்வை நீட்டிக்கும் திறனை நிரூபித்துள்ளது என்று முடிவுக்கு வருவது அவசரமானதாக இருக்கும். [23]

இருப்பினும், FDA-வின் முடிவு சிகிச்சை உத்தியில் ஒரு குறிப்பிடத்தக்க மாற்றத்தைக் குறிக்கிறது. முதல் முறையாக, ஒழுங்குமுறை நிறுவனம் அதிகப்படியான எரித்ரோபோயசிஸை நிர்வகிக்க உடலின் சொந்த இரும்பு-கட்டுப்பாட்டு அமைப்பைப் பயன்படுத்தும் ஒரு மருந்தை அங்கீகரித்துள்ளது. நீண்ட கால பயன்பாட்டில் அதன் செயல்திறன் மற்றும் பாதுகாப்பு உறுதி செய்யப்பட்டால், ஹெப்சிடின் பாதை அசாதாரண சிவப்பு இரத்த அணுக்கள் உற்பத்தியால் வகைப்படுத்தப்படும் நோய்களுக்கு ஒரு தனிப்பட்ட சிகிச்சை அணுகுமுறையாக மாறக்கூடும். [24]

ஏற்கனவே காட்டப்பட்டவை	நிறுவப்பட வேண்டியவை
இரத்த மாதிரி எடுப்பதற்கான தேவையில் குறிப்பிடத்தக்க குறைப்பு	இரத்த உறைவு ஏற்படும் நீண்ட கால அபாயத்தின் மீதான தாக்கம்
மேலும் நிலையான ஹீமோகுளோபின் அளவு <45%	ஒட்டுமொத்த ஆயுட்காலம் மீதான தாக்கம்
மேம்படுத்தப்பட்ட சோர்வு குறிகாட்டிகள்	மைலோஃபைப்ரோசிஸாக உருமாற்றம் அடைவதில் செல்வாக்கு
வழக்கமான சிகிச்சையை விட செயல்திறன்	சிகிச்சை வரிசையில் மருந்தின் உகந்த இடம்
பதிவு ஆய்வில் ஏற்றுக்கொள்ளக்கூடிய பாதுகாப்பு	நீண்ட கால பயன்பாட்டிற்கான பாதுகாப்பு

மூல செய்திகள்

குய்கெண்டால் ஏடி மற்றும் பலர். பாலிசிதீமியா வேரா சிகிச்சைக்கு ரஸ்ஃபெர்டைடின் கட்டம் 3, இரட்டை-குருட்டு, மருந்துப்போலி-கட்டுப்படுத்தப்பட்ட ஆய்வான வெரிஃபையின் முடிவுகள். ஜர்னல் ஆஃப் கிளினிக்கல் ஆன்காலஜி. 2025;43(17_suppl):LBA3.
DOI: 10.1200/JCO.2025.43.17_suppl.LBA3. [25]

52 வாரங்கள் வரையிலான நீண்ட கால VERIFY பின்தொடர் ஆய்வின் தரவுகளும் Blood இதழில் வெளியிடப்பட்டன.

பாலிசைதீமியா வேராவுக்கான ரஸ்ஃபெர்டைடு அல்லது பிளேசிபோ மற்றும் தற்போதைய தரமான பராமரிப்பு சிகிச்சை: சீரற்ற கட்டுப்பாட்டு கட்டம் 3 வெரிஃபை ஆய்விலிருந்து 52 வாரம் வரையிலான பதிலின் நீடித்த தன்மை மற்றும் பாதுகாப்பு முடிவுகள். பிளட். 2025;146(சப்ளி 1):81. DOI: 10.1182/blood-2025-81. [26]

மூன்றாம் கட்டத்திற்கு முந்தைய ரஸ்ஃபெர்டைடு சிகிச்சைக்கான கருத்தாக்கச் சான்றுத் தரவுகள், ' தி நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசின்' இதழில் வெளியான இரண்டாம் கட்ட 'ரிவைவ்' ஆய்வில் வெளியிடப்பட்டன.

கிரெம்யான்ஸ்காயா எம். மற்றும் பலர். பாலிசைதீமியா வேராவில் எரித்ரோசைட்டோசிஸைக் கட்டுப்படுத்துவதற்கான ஹெப்சிடின் மிமெடிக், ரஸ்ஃபெர்டைட். என் இங்ல் ஜே மெட். 2024;390:723-735. DOI: 10.1056/NEJMoa2308809. [27]